Πρώτο αποτελεσματικό φάρμακο για καθυστέρηση της πρωτοπαθούς σκλήρυνσης κατά πλάκας
Η εταιρεία Genentech , που ανήκει Roche Group, ανακοίνωσε στις 27 Σεπτεμβρίου ότι η κλινική δοκιμή, στη φάση ΙΙΙ, του πειραματικού φαρμάκου Ocrelizumab Ήταν ικανοποιητική.
Αυτό το φάρμακο καταφέρνει να καθυστερήσει την πρόοδο της πρωταρχικής προοδευτικής πολλαπλής σκλήρυνσης (MSD) κατά τουλάχιστον 12 εβδομάδες , στις αρχικές της φάσεις. Αυτός ο υποτύπος σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS), ο οποίος επηρεάζει περίπου το 10 ή 15% του πληθυσμού με αυτή τη νόσο, είναι μια πολύ επιθετική παθολογία. Μέχρι σήμερα δεν υπήρξε καμία θεραπεία ή θεραπεία, αλλά αυτή η πολυκεντρική μελέτη (σε διεθνές επίπεδο) με ισπανική συμμετοχή, έδειξε την αποτελεσματικότητα αυτού του φαρμάκου που θα μπορούσε να γίνει η πρώτη και μοναδική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με αυτή την ασθένεια.
Μέχρι τώρα δεν υπήρχε θεραπεία για το EMM
Η μελέτη αυτού του φαρμάκου ονομάζεται Ορατόριο και προΐσταται από τον επικεφαλής της Υπηρεσίας Κλινικής Νευροανοσολογίας του Νοσοκομείου Vall d'Hebron και διευθυντή του Κέντρου Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Καταλονίας (Cemcat), Xavier Montalbán. Σε αυτή τη μελέτη ερευνήσαμε την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου Ocrelizumab σε 732 ασθενείς με προοδευτική πρωτογενή σκλήρυνση κατά πλάκας και το βασικό συμπέρασμα είναι ότι καταφέρνει να σταματήσει, τουλάχιστον 12 εβδομάδες, την εξέλιξη της αναπηρίας που προκαλεί την ασθένεια .
Ο Montalbán ήθελε να γιορτάσει την ανακάλυψη και δήλωσε:
"Είναι μια πραγματικά ιστορική στιγμή, καθώς είναι η πρώτη φορά που ένα φάρμακο αποδεικνύεται αποτελεσματικό για τον έλεγχο αυτού του τύπου νευρολογικής νόσου". Ένα παράθυρο ανοίγει σε μια καλύτερη κατανόηση και αντιμετώπιση της σκλήρυνσης κατά πλάκας "Αυτό το φάρμακο είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί για επιλεκτική επίθεση κυττάρων CD20B + τα οποία πιστεύεται ότι έχουν βασικό ρόλο στην καταστροφή της μυελίνης και των νεύρων, γεγονός που προκαλεί τα συμπτώματα της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Συνδέοντας την επιφάνεια αυτών των πρωτεϊνών, το Ocrelizumab βοηθά στη διατήρηση των σημαντικότερων λειτουργιών του ανοσοποιητικού συστήματος.
Τι είναι η σκλήρυνση κατά πλάκας;
Το πολλαπλή σκλήρυνση (MS) είναι μια νευροφλεγμονώδης ασθένεια που επηρεάζει το κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ), τόσο τον εγκέφαλο όσο και τον νωτιαίο μυελό . Δεν είναι γνωστό ακριβώς τι προκαλεί την ΚΜ, αλλά αυτή η παθολογία καταστρέφει τη μυελίνη, μια ουσία που σχηματίζει τη μεμβράνη που περιβάλλει τις νευρικές ίνες (νευράξονες) και διευκολύνει τη διεξαγωγή ηλεκτρικών παλμών μεταξύ τους.
Η μυελίνη καταστρέφεται σε πολλές περιοχές, μερικές φορές αφήνοντας ουλές (σκλήρυνση). Αυτές οι τραυματισμένες περιοχές είναι επίσης γνωστές ως πλάκες απομυελίνωσης. Όταν η μυελοποιημένη ουσία καταστρέφεται, διακόπτεται η ικανότητα των νεύρων να διεγείρουν ηλεκτρικές παρορμήσεις από και προς τον εγκέφαλο και αυτό το γεγονός προκαλεί την εμφάνιση συμπτωμάτων όπως:
- Μεταβολές της όρασης
- Μυϊκή αδυναμία
- Προβλήματα με το συντονισμό και την ισορροπία
- Ευαισθησίες όπως μούδιασμα, κνησμός ή τσούξιμο
- Προβλήματα με τη σκέψη και τη μνήμη
Πολλαπλή σκλήρυνση επηρεάζει τις γυναίκες περισσότερο από τους άνδρες . Η εμφάνισή της εμφανίζεται συνήθως μεταξύ 20 και 40 ετών, παρόλο που έχουν αναφερθεί περιπτώσεις και σε παιδιά και ηλικιωμένους. Γενικά, η ασθένεια είναι ήπια, αλλά σε πιο σοβαρές περιπτώσεις κάποιοι άνθρωποι χάνουν την ικανότητα να γράφουν, να μιλούν ή να περπατούν.
Στις περισσότερες περιπτώσεις, αυτή η ασθένεια εξελίσσεται σε εστίες, αλλά στην πρωτογενή προοδευτική πολλαπλή σκλήρυνση, η αναπηρία επιδεινώνεται συνεχώς και αργά κατά τη διάρκεια των μηνών ή των ετών, γι 'αυτό θεωρείται σοβαρή μορφή αυτής της νόσου.
Φάσεις της κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμάκου
Για να διατεθεί ένα φάρμακο σε πώληση, πρέπει να ακολουθηθεί μια διαδικασία αξιολόγησης της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του, αποφεύγοντας έτσι τη διακινδύνευση της ζωής των ανθρώπων που θα το καταναλώσουν. Η ανάπτυξη ενός νέου φαρμάκου είναι μακρά και δύσκολη, επειδή μόνο δύο ή τρεις από τις 10.000 φαρμακολογικές ουσίες κυκλοφορούν στην αγορά .
Όταν το φάρμακο έχει αξιολογηθεί επαρκώς σε in vitro μοντέλα και σε μελέτες σε ζώα (προκλινική φάση) αρχίζει η ανθρώπινη έρευνα, η οποία ονομάζεται κλινικές δοκιμές. Κλασικά, η περίοδος κλινικής ανάπτυξης ενός φαρμακευτικού προϊόντος χωρίζεται σε 4 διαδοχικές φάσεις, αλλά μπορεί να υπερτεθεί. Αυτές είναι οι φάσεις που αποτελούν μέρος της κλινικής δοκιμής:
- Φάση Ι : Αυτή η φάση περιλαμβάνει τις πρώτες μελέτες που πραγματοποιήθηκαν σε ανθρώπους, των οποίων ο κύριος στόχος είναι να μετρηθεί η ασφάλεια και η ανεκτικότητα της ένωσης. Δεδομένου του επιπέδου του κινδύνου, ο αριθμός των εθελοντών είναι μικρός και η διάρκεια της φάσης είναι μικρή.
- Φάση II : Ο κίνδυνος σε αυτή τη φάση είναι μέτριος και ο στόχος του είναι να παρέχει προκαταρκτικές πληροφορίες σχετικά με την αποτελεσματικότητα του προϊόντος και να καθορίζει τη σχέση δόσης-απόκρισης. Απαιτούνται εκατοντάδες θέματα και αυτή η φάση μπορεί να παραταθεί για αρκετούς μήνες ή χρόνια.
- Φάση ΙΙΙ : Αυτή είναι η φάση στην οποία βρίσκεται αυτό το φάρμακο και είναι απαραίτητο να αξιολογηθεί η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του προϊόντος στις συνήθεις συνθήκες χρήσης και σε σχέση με τις διαθέσιμες θεραπευτικές εναλλακτικές λύσεις για την μελετώμενη ένδειξη. Συνεπώς, εξετάζεται η χρήση του σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα για αρκετούς μήνες ή χρόνια, κατά την διάρκεια του οποίου αναλύεται ο βαθμός εμφάνισης των επιθυμητών και ανεπιθύμητων ενεργειών. Αυτές είναι μελέτες θεραπευτικής επιβεβαίωσης.
- Φάση IV : Διεξάγεται μετά την κυκλοφορία του φαρμάκου για να το μελετήσει ξανά σε κλινικό πλαίσιο και να παρέχει περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τις παρενέργειες του.
Μετά από θετικά αποτελέσματα στη Φάση ΙΙΙ της κλινικής δοκιμής με Ocrelizumab, Στις αρχές του επόμενου έτους θα ζητηθεί από την ευρωπαϊκή άδεια να είναι σε θέση να διαθέσει το φάρμακο στην αγορά . Αυτό συνήθως διαρκεί περίπου έξι μήνες. Από τότε, κάθε χώρα θα αποφασίσει εάν επιτρέπει την πώληση στην επικράτειά της.
